Jak terapia genowa może pomóc w mukowiscydozie?
Jak terapia genowa może pomóc w mukowiscydozie?

Wideo: Jak terapia genowa może pomóc w mukowiscydozie?

Wideo: Jak terapia genowa może pomóc w mukowiscydozie?
Wideo: Mukowiscydoza może stać się chorobą przewlekłą dzieci, młodzieży i dorosłych 2024, Wrzesień
Anonim

Terapia genowa wiąże się z przekazaniem prawidłowych kopii mukowiscydoza transbłonowy regulator przewodnictwa (CFTR) DNA do komórek nabłonkowych w drogach oddechowych. Klonowanie CFTR gen w 1989 roku doprowadził do badań dowodowych dotyczących CFTR gen transfer in vitro oraz w modelach zwierzęcych.

Czy w ten sposób mukowiscydozę można leczyć terapią genową?

Mukowiscydoza jest genetyczny choroba, która powoduje gromadzenie się śluzu w płucach pacjenta. Co więcej, nadal nie ma lekarstwa na tę chorobę. Teraz zestaw współpracy branżowej mógł pomóż przynieść Terapia genowa opracowany przez Wielką Brytanię Terapia genowa mukowiscydozy Konsorcjum do badań klinicznych.

Poza powyższym, jak naukowcy leczą mukowiscydozę? Naukowcy odkryli nowy sposób leczenia mukowiscydoza (CF), która polega na dostarczaniu sztucznych białek do komórek płuc pacjentów w celu zastąpienia wadliwego mukowiscydoza białko transbłonowego regulatora przewodnictwa (CFTR).

Następnie pojawia się pytanie, na ile skuteczna jest terapia genowa w mukowiscydozie?

Mutacja powoduje zatkanie płuc i układu pokarmowego lepkim śluzem. Cel terapia genowa mukowiscydozy jest wymiana wadliwego CFTR gen z działającym. W porównaniu z placebo podejście z nebulizatorem wykazało niewielką, ale znaczącą poprawę czynności płuc (3,7%).

Dlaczego mukowiscydoza jest dobrym kandydatem do terapii genowej?

Mukowiscydoza jest singlem gen zaburzenie postrzegane jako dobry kandydat do terapii genowej ponieważ dotknięty gen wiadomo, tkanka docelowa, płuca, jest dostępna i mniej niż 50% gen przeniesienie może przynieść korzyści kliniczne.

Zalecana: