Czy Crispr może wyleczyć mukowiscydozę?
Czy Crispr może wyleczyć mukowiscydozę?

Wideo: Czy Crispr może wyleczyć mukowiscydozę?

Wideo: Czy Crispr może wyleczyć mukowiscydozę?
Wideo: CF Foundation | Emerging Genetic-Based Therapies for CF 2024, Czerwiec
Anonim

CRISPR / Kasa9 to eksperymentalne podejście do leczenie mukowiscydozy (CF). Terapia obejmuje nowatorski kompleks białko-RNA, który ma za zadanie zająć się mutacjami genetycznymi powodującymi chorobę poprzez edycję genetyki pacjenta, korygowanie samych mutacji.

W ten sposób, co cas9 i Crispr mogą zrobić dla osób z mukowiscydozą?

CRISPR technologia jest obiecującym narzędziem dla edytowanie genów co daje naukowcom możliwość łatwej zmiany sekwencji DNA i modyfikacji funkcji genów. W ten sposób, CRISPR - Kasa9 podejście może stanowić ważne narzędzie do naprawy mutacji CFTR, a obiecujące wyniki uzyskano w modelach tkankowych i zwierzęcych CF choroba.

Dodatkowo, jak skuteczna jest terapia genowa w mukowiscydozie? Mutacja powoduje zatkanie płuc i układu pokarmowego lepkim śluzem. Cel terapia genowa mukowiscydozy jest wymiana wadliwego CFTR gen z działającym. W porównaniu z placebo podejście z nebulizatorem wykazało niewielką, ale znaczącą poprawę czynności płuc (3,7%).

Poza tym, czy inżynieria genetyczna może wyleczyć mukowiscydozę?

Mukowiscydoza jest genetyczny choroba, która powoduje gromadzenie się śluzu w płucach pacjenta. Ponadto nadal nie ma leczyć na chorobę. Teraz zestaw współpracy branżowej mógł pomóż przynieść gen terapia opracowana przez Wielką Brytanię Gen mukowiscydozy Konsorcjum terapeutyczne do testów klinicznych.

Jakie są przyszłe metody leczenia mukowiscydozy?

Wnioski: Trzy nowe środki, ivacaftor, VX-809 i ataluren, wycelowane są w podstawowe defekty w produkcji CFTR. Iwakaftor został niedawno zatwierdzony przez FDA, podczas gdy pozostałe 2 środki są nadal w badaniach klinicznych. Pacjenci z CF skorzysta na spersonalizowanym Medycyna na podstawie ich specyficznego genotypu.

Zalecana: